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臨床試驗表明

造血干細胞移植可逆轉視神經脊髓炎

  在一項新的臨床研究中，來自美國西北大學費恩柏格醫(yī)學院和梅奧診所的研究人員報道造血干細胞移植可逆轉一種使人衰弱的神經系統(tǒng)疾病，這種稱為視神經脊髓炎（neuromyelitis optica）的疾病導致一半的患者在確診后5年內失明和失去行走的能力。大多數(shù)患者在接受造血干細胞移植5年后保持良好，并且能夠避免每年花費高達50萬美元的藥物治療。相關研究結果近期發(fā)表在Neurology期刊上，論文標題為“Autologous nonmyeloablative hematopoietic stem cell transplantation for neuromyelitis optica”。

視神經脊髓炎，以前被歸類為多發(fā)性硬化癥（MS）的一種罕見亞型，但如今被認為是另一種疾病。與多發(fā)性硬化癥和大多數(shù)其他自身免疫疾病不同的是，視神經脊髓炎具有生物標志物AQP4，它與疾病活動度相關。在造血干細胞移植后，患者的血液中不再具有可識別的AQP4。

論文第一作者、美國西北大學費恩柏格醫(yī)學院醫(yī)學教授、免疫療法與自身免疫疾病負責人Richard Burt博士說，“之前的治療方法均未導致AQP4持續(xù)消失，或者讓患者免于治療。”

Burt說，“造血干細胞移植和藥物治療之間存在明顯的區(qū)別。造血干細胞移植改善了患者的神經功能障礙和生活質量。他們的病情好轉，而且這種疾病標志物在移植后長達五年的時間里消失了。”

在這項臨床研究中，12名視神經脊髓炎患者接受了造血干細胞移植。在移植5年后，在這12名患者中，僅有2人發(fā)生疾病復發(fā)。這將可能是造血干細胞移植可以逆轉的第四種慢性疾病。

造血干細胞移植的目標是讓有缺陷的免疫系統(tǒng)正常運轉。造血干細胞取自患者體內，然后他們的免疫系統(tǒng)被化療徹底摧毀。接下來，將他們的造血干細胞重新引入患者體內，然后它們在體內遷移到骨髓中，從而讓他們的免疫系統(tǒng)重置。

Burt開拓了這一領域。他是在醫(yī)學出版物中第一個提出利用造血干細胞移植治療多發(fā)性硬化癥的人，是第一個在臨床前動物模型中這樣做的人，也是在美國第一個利用造血干細胞移植治療多發(fā)性硬化癥患者的人。Burt還針對系統(tǒng)性硬化癥和多發(fā)性硬化癥進行了首批隨機造血干細胞移植臨床試驗，并且取得了非常積極的結果。

臍帶血是造血干細胞主要來源之一，

儲存臍帶血意義重大

  臍帶血內富含豐富的造血干細胞，是造血干細胞的主要來源之一，這種“生命的種子”，因為其具有獨特的強大自我更新能力、高度繁殖以及多向分化的潛能，使它成為醫(yī)學領域的熱點。臍帶血造血干細胞是“新生兒”，收集于胎兒出生時期，由于臍帶血造血干細胞更加年輕和純凈，因此被認為有更好的再生能力。自體臍帶血干細胞異體排斥反應小，免疫原性低，再生能力和速度也非常高。更重要的是臍帶血是實物儲存，隨用隨取，隨時可以提供出庫用于臨床治療。同時，自體臍帶血不僅自己可用，父母和兄弟姐妹也可以使用。據(jù)臨床數(shù)據(jù)顯示，自體臍帶血與父母配型成功率50%，兄弟姐妹也有25%的成功配型概率。就如同上面文章所講的內容，生物科技的進步將大大推動我們進入一個新的時代?，F(xiàn)在保存一份臍帶血，或許有一天會讓你在未來享受到全新的醫(yī)療革命。

文章部分圖片和內容取材于 生物谷 和 成體干細胞國家地方實驗室 

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