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臍帶血醫(yī)學事業(yè)的發(fā)展

為腦癱患兒的治療提供新契機

腦癱，是一種運動功能障礙及姿勢異常臨床綜合征，多表現(xiàn)為吸吮困難、肌肉強硬，運動發(fā)育落后，肌張力異常，姿勢異常，神經(jīng)反射異常等，一旦患病患者往往面臨著終身殘疾的命運。世界衛(wèi)生組織（WHO)的統(tǒng)計，新生兒的腦癱發(fā)生率在2‰—5‰之間，且正呈現(xiàn)上升趨勢。按最低發(fā)病率2‰計算，每出生500個嬰兒，就有1個患有腦癱。腦癱不得不引起我們的重視。

然而長期以來，人們始終沒有發(fā)現(xiàn)腦癱的有效療法，通常以對癥康復為主，幫助患兒改善運動功能，如物理療法、康復訓練、藥物治療和手術治療等，治療效果不太理想?？上驳氖?，近些年來臍帶血醫(yī)學事業(yè)的發(fā)展為腦癱患兒的治療提供新契機。

這一可喜的成果來源于杜克大學開展的一項新實驗，實驗用患者自存的臍帶血治療腦癱，結果顯示，腦癱患兒接受自己的臍帶血輸注是安全的，足夠劑量的自體臍帶血可以促進腦癱患兒形成新的神經(jīng)連接，改善痙攣型腦癱患兒的癥狀。美國杜克大學Robertson臨床和轉化細胞治療項目的首席醫(yī)學官兼科學家Joanne Kurtzberg主持了這項自體臍帶血治療腦癱的臨床試驗。（ClinicalTrials注冊號：NCT01147653），她一直被認為是臍帶血應用領域的先驅(qū)。

據(jù)統(tǒng)計，共有63名不同類型、不同嚴重程度的痙攣型腦癱患兒參加了這項臨床試驗。這些孩子年齡跨度為1~6歲，平均年齡2.1歲。為期兩年的臨床試驗結果顯示，當單次劑量超過每公斤體重2500萬個細胞時，靜脈輸注自體臍帶血一年后，腦癱患兒的運動功能獲得了改善。

Kurtzberg教授說：“我們對研究結果感到鼓舞，這表明適當劑量的臍帶血細胞輸注可以幫助減輕腦癱兒童的癥狀。我們會進一步了解并優(yōu)化治療手段，以便更多的腦癱患兒可以得到救治。”

01

媽媽孕中遭遇車禍，自體臍帶血反轉腦癱女孩的人生

一位已懷有6個月身孕的準媽媽卡哈拉在駕駛汽車途中同一輛迎面駛來的小汽車相撞。車禍中她的骨盆、骶骨、大小腿骨頭都被撞傷，腹中胎兒卻在碰撞中幸運存活下來。因為嚴重的產(chǎn)前創(chuàng)傷，女兒莉蓮出生后患上了腦癱。腦癱使莉蓮的活動，特別是右半身活動異常困難，卡哈拉同他的丈夫布蘭登嘗試各種方法讓莉蓮獲得力量和活動的能力，然而收效甚微。直到莉蓮15個月大的時候，夫婦倆得知杜克大學正在進行一項腦癱的醫(yī)學研究，這項研究使用自身的臍帶血對腦癱患兒進行治療。

爺爺為莉蓮存了臍血，他們抱著一線希望聯(lián)系到杜克大學，讓莉蓮參與到了腦癱的醫(yī)學治療研究中，莉蓮接受了自身臍帶血的輸注。出人意料的是，在輸注自身臍帶血4天后，莉蓮第一次能夠用自己的右手撫摸自己的臉、鼻子、耳朵和頭發(fā)。兩周后，莉蓮能夠彎曲自己的膝蓋……每天莉蓮的身體狀況都發(fā)生著改變，一個月后，莉蓮幾乎可以爬行了?，F(xiàn)在的莉蓮已經(jīng)同正常小孩沒有什么區(qū)別。

02

中國臍血事業(yè)發(fā)展讓中國患病寶寶獲益

來自清遠的譚女士和兒子小波是廣東省婦幼保健院和韓國漢陽大學聯(lián)合開展的《自體臍血治療腦癱》臨床科研項目的第一批獲益者。3歲男孩小波（化名）在2歲時還不會走路，后被確診為精神發(fā)育遲緩。小波于2018年1月12日成功進行了自體臍血回輸。半年后，醫(yī)生對他進行的評估顯示，他在運動方面進步較大，由不能走路到能走幾十米，認知理解力以及發(fā)音范圍方面都有進步。譚女士也反饋小波由不會模仿到會模仿，能聽懂指物，還能進行搭積木等較精細活動。

03

自體臍帶血成功救治厄瓜多爾腦癱患兒

Tomas出生在南美國家厄瓜多爾。他的媽媽Diana Muñoz在懷孕的第五個月被診斷出有先兆子癲的風險，在懷孕第31周時，由于臍帶打結，胎兒的心跳開始減緩，醫(yī)生不得不為Diana進行剖腹產(chǎn)。早產(chǎn)的Tomas出生時肺部發(fā)育不良，只能暫時在NICU的保育箱中生活。然而僅僅幾天后，由于故障，保育箱氧氣供應被中斷。在醫(yī)生的全力搶救下，Tomas保住了生命，但缺氧環(huán)境也讓Tomas腦部受損，患上了痙攣性腦癱。幸運的是，Tomas在出生時，他的父母在當?shù)啬氀獛熘袨槠浔４媪四殠а?。于是他們?lián)系了美國杜克大學的Joanne Kurtzberg教授。經(jīng)過治療，如今的Tomas已經(jīng)和其他同齡兒童沒有太大差別，他的痙攣癥狀已經(jīng)基本消失，現(xiàn)在基本可以像正常孩子一樣成長。

隨著研究的不斷深入，臍帶血帶給我們的驚喜也在逐漸增多。杜克大學醫(yī)學中心也取得了美國食品藥品管理局的許可，開始了一項擴大范圍（Expanded Access）的臨床試驗，涉及疾病包括自閉癥、腦癱、腦積水、語言障礙、腦缺血、溺水等。范圍擴大后，將允許18歲以內(nèi)患者使用兄弟姐妹的臍帶血參加臨床試驗。

“我們很慶幸當初儲存了臍帶血，他的人生因此而改變”，很多遭遇疾病而通過臍帶血治療重獲新生的家庭這樣說到。臍帶血的重要性不言而喻。

臍帶血中含有豐富的造血干細胞，被稱為生命的火種，除了實驗研究中可醫(yī)治腦癱等神經(jīng)系統(tǒng)疾病外，圍繞臍帶血的研究還有醫(yī)治心臟病、糖尿病等其它疾病。臍帶血提供了另一種干細胞的來源，能在許多疾病治療中發(fā)揮醫(yī)學價值。目前，臍帶血已經(jīng)成熟的應用于再生障礙性貧血、地中海貧血、白血病、神經(jīng)母細胞瘤等血液疾病和惡性腫瘤；應用于免疫系統(tǒng)疾病，如慢性肉芽腫病、先天性中性粒細胞減少癥、骨髓粒細胞缺乏癥、重癥聯(lián)合免疫缺陷病、胸腺發(fā)育不良等疾病的治療。臍帶血可謂是寶貴的生物資源，儲存臍帶血對孩子和家人的健康都是一種可靠的保障。