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橫膈膜將胸腹部分開，控制著肺部的吸氣和呼氣能力。當(dāng)橫膈膜無法正常形成時(shí)，就會發(fā)生CDH。腹部器官進(jìn)入胸腔，導(dǎo)致肺部生長異常。

在美國，每2500名新生兒中就有1人受到CDH影響，其中大約一半的病例病情嚴(yán)重。嚴(yán)重的CDH有50％的死亡風(fēng)險(xiǎn)，同時(shí)由于生命最初幾周內(nèi)氧氣水平低，還會導(dǎo)致大腦異常和延遲風(fēng)險(xiǎn)的增加。

UTHealth McGovern 醫(yī)學(xué)院小兒外科 Matthew Harting 博士說：“目前，沒有任何治療方法可以保護(hù)CDH患兒免受神經(jīng)系統(tǒng)損傷的影響，而他們原本擁有健康的大腦。我很幸運(yùn)能夠?yàn)檫@些患者及其家屬提供一種新療法，目前我們正在通過臨床試驗(yàn)評估這種療法對CDH患兒的益處。CDH患兒只是幸存下來是遠(yuǎn)遠(yuǎn)不夠的，我們希望通過努力幫助CDH孩子在接受新療法后盡可能達(dá)到其最大潛力，獲得最高的生活質(zhì)量。”

由美國食品和藥物管理局（FDA）批準(zhǔn)的這項(xiàng) I 期臨床試驗(yàn)將評估治療的安全性和有效性，測量神經(jīng)和發(fā)育結(jié)果。該研究還將評估細(xì)胞治療對肺動脈高壓進(jìn)展的潛在影響，這是CDH患者在新生兒期面臨的主要挑戰(zhàn)。

從孩子自己的臍帶血中提取的干細(xì)胞將在出生后6天內(nèi)最多分4次重新注入。這些細(xì)胞在 Evelyn Griffin 干細(xì)胞實(shí)驗(yàn)室內(nèi)進(jìn)行分離、處理和質(zhì)量控制，該實(shí)驗(yàn)室是一家經(jīng)過美國食品和藥物管理局認(rèn)證的cGMP機(jī)構(gòu)。這項(xiàng)研究得到了德克薩斯醫(yī)學(xué)中心贊助的臨床試驗(yàn)基金支持。研究小組將跟蹤患兒的進(jìn)展，出院后常規(guī)門診隨訪到2歲。

McGovern醫(yī)學(xué)院的跨學(xué)科CDH團(tuán)隊(duì)隸屬于兒童紀(jì)念赫爾曼醫(yī)院，參與治療這一復(fù)雜疾病的專家包括產(chǎn)科醫(yī)生、母胎醫(yī)學(xué)專家、新生兒科醫(yī)生、兒外科醫(yī)生、兒科醫(yī)生、營養(yǎng)師、護(hù)士等。該團(tuán)隊(duì)還將與UTHealth胎兒中心和Hermann兒童紀(jì)念醫(yī)院合作。

“這項(xiàng)試驗(yàn)只是我們?yōu)镃DH患者提供最先進(jìn)的治療方法之一，這些患者無法在其他任何地方接受這種特殊的治療。”Harting 博士說。