前景回顧
為孩子保存臍帶血
2010年，Anna和她的丈夫決定將他們兒子Ryan的臍帶血保存在新英格蘭臍帶血庫(kù)（NECBB）。兩年后，他們也保存了女兒Sarah的臍帶血。
不幸的是，Sarah在3歲時(shí)被診斷為自閉癥。
自體臍血讓患兒情況有所改善
不過，Anna很快就想到了使用臍帶血干細(xì)胞治療自閉癥的可能性，她加入了臉書群組，在互聯(lián)網(wǎng)上了解干細(xì)胞治療自閉癥的各項(xiàng)研究進(jìn)展，為Sarah尋找適合的治療方法。
一年后，杜克大學(xué)開展的一項(xiàng)自體臍帶血治療自閉癥的臨床試驗(yàn)進(jìn)入了Anna的視野，她聯(lián)系到杜克大學(xué)，希望能讓女兒參加這項(xiàng)臨床試驗(yàn)。
文章截圖
2016年6月，Sarah被杜克大學(xué)納入臨床試驗(yàn)，母女倆滿懷希望前往北卡羅來納州，隨后在NECBB的協(xié)調(diào)下，Sarah的臍帶血被安全及時(shí)運(yùn)抵，她將使用自己的臍帶血干細(xì)胞治療自閉癥了。
Sarah第一階段的治療于2017年2月完成，家人感覺Sarah沒有任何變化。她的語言技能還是低于同齡人，她的繪畫只是紙上簡(jiǎn)單的線條，她在社交方面也仍然有些笨拙。
由于這項(xiàng)臨床試驗(yàn)是隨機(jī)雙盲對(duì)照交叉設(shè)計(jì)，所以Anna并不能確定Sarah的第一次治療接受的是臍帶血干細(xì)胞還是安慰劑，她推測(cè)可能是安慰劑。
Sarah第二階段治療后發(fā)生了戲劇性的改善
在不到一年的時(shí)間里，Sarah的語言從兩到三個(gè)單詞組成的短句發(fā)展為16個(gè)單詞組成的長(zhǎng)句，她在紙上的涂鴉也變成了精致的花朵圖案。此外，她發(fā)脾氣的次數(shù)急劇下降，社交能力評(píng)估顯示她“非常出色”。
杜克大學(xué)的臨床試驗(yàn)結(jié)果顯示，當(dāng)單次劑量超過每公斤體重 2500 萬個(gè)細(xì)胞時(shí)，靜脈輸注自體臍帶血一年后，腦癱患兒的運(yùn)動(dòng)功能獲得了改善。
A：治療1年后GMFM-66 改變
B：治療1年后PDMS-2 改變
C：治療1年后大腦連接改變
Sarah仍然處在學(xué)前個(gè)人教育計(jì)劃（IEP）中，但她的母親認(rèn)為一切都變好了。
“雖然仍有一些障礙和發(fā)育遲緩，但Sarah各方面都有所改善。”Anna指出，女兒取得的進(jìn)步讓他們感到振奮。
Sarah的故事并未結(jié)束。
哥哥Ryan與她是HLA半相合，因此Ryan的臍帶血干細(xì)胞也可用于延續(xù)她的治療。今年5月，Anna為Sarah在杜克大學(xué)的一項(xiàng)擴(kuò)大應(yīng)用范圍的臨床試驗(yàn)中完成了注冊(cè)，這項(xiàng)臨床試驗(yàn)允許使用患者兄弟姐妹儲(chǔ)存的臍帶血干細(xì)胞。
“我們應(yīng)該立即停止將這些干細(xì)胞（臍帶血）當(dāng)做醫(yī)療廢物扔掉，它們是寶藏。我將孩子的臍帶血儲(chǔ)存下來，作為他們的一種保障。我壓根不希望會(huì)需要用到這些干細(xì)胞。通過自體臍血庫(kù)，我們有自己的干細(xì)胞供我們自己使用?，F(xiàn)在，我很高興我們做的這個(gè)決定（儲(chǔ)存臍帶血）。“Anna說。
NECBB已將兄妹的標(biāo)本運(yùn)往杜克大學(xué)，以便給Sarah提供進(jìn)一步的治療。Anna希望這能幫助Sarah在與自閉癥的斗爭(zhēng)中堅(jiān)持下去。
現(xiàn)在的Sarah已經(jīng)是一名5歲半的女孩。她在學(xué)校里茁壯成長(zhǎng)，與朋友一起享受生活。
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