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IPEX由FoxP3蛋白突變引起，該蛋白是造血干細胞轉變?yōu)檎{節(jié)性T細胞所必需的?；诖耍瑏碜约又荽髮W洛杉磯分校的研究人員嘗試通過干預造血干細胞來修復這種致命的自身免疫綜合征的基因突變。為了使正常的FoxP3基因插入到造血干細胞基因組的適當位置，研究人員使用了病毒載體工具，可以將遺傳信息攜帶到目的細胞的細胞核，而不會引起病毒感染。研究人員設計了適用的病毒載體，使該基因只在調節(jié)性T細胞中啟動，而不會在其他類型細胞中啟動。研究人員還將IPEX靶向載體植入人造血干細胞，然后將這些細胞導入沒有免疫系統(tǒng)的小鼠體內。結果顯示，人類造血干細胞能夠在小鼠體內產(chǎn)生啟動載體的調節(jié)性T細胞，且所有小鼠在接受改造后的造血干細胞治療后其IPEX癥狀幾乎都消失了。

研究人員設想，從IPEX患者的骨髓中獲取造血干細胞，然后使用IPEX靶向載體在實驗室中糾正FoxP3突變，患者再接受自己校正后的造血干細胞移植，理論上就能獲得持續(xù)的、正常的調節(jié)性T細胞，從而達到治療疾病的目的。