臍帶血臨床治療的成功案例逐年增多,臍帶血的醫(yī)學(xué)臨床價(jià)值也在實(shí)踐中不斷被顯現(xiàn)。但是有很多人對(duì)“儲(chǔ)存臍帶血的意義”、“臍帶血的使用率”、“自體移植的優(yōu)勢(shì)”等問題存在很多疑問。
針對(duì)這些問題,山東省千佛山醫(yī)院主任王紅美博士就“臍帶血的臨床應(yīng)用”發(fā)表學(xué)術(shù)報(bào)告,并分享了最新的醫(yī)療研究成果以及移植案例,并對(duì)臍帶血未來的應(yīng)用發(fā)展提出了展望。
王紅美主任
王紅美,女,主任醫(yī)師,博士研究生,醫(yī)學(xué)博士,山東省微量元素科學(xué)研究會(huì)兒童健康專業(yè)委員會(huì)委員、中國免疫學(xué)會(huì)終身會(huì)員、臨床醫(yī)學(xué)薈萃雜志編委。
擅長:兒科常見病/小兒血液疾病/小兒良惡性腫瘤/小兒造血干細(xì)胞移植/小兒內(nèi)分泌疾病/部分疑難雜癥:包括小兒不明原因的發(fā)熱/消瘦/肝脾腫大/肝損害/黃疸等。
案例回顧
2018年9月,6歲的宸宸(化名)偶然出現(xiàn)面部瘀斑,經(jīng)過骨髓穿刺及活檢檢查,確診再生障礙性貧血。服用環(huán)孢素治療期間,小宸宸的血象依然未見起色,并逐漸開始出現(xiàn)輸血依賴和難以控制的感染。移植前宸宸先后經(jīng)歷了肛周膿腫、創(chuàng)口感染、嚴(yán)重的腸道感染,膿毒血癥,高燒不退并開始便血。
2018年12月30日,在王紅美主任的建議下,宸宸接受了自體臍帶血移植,此后宸宸再也沒有出現(xiàn)過發(fā)燒,精神一天天好起來,可以大口的吃飯,香甜的睡覺,肛門的手術(shù)創(chuàng)口也一天天恢復(fù)。
2019年2月18日,小宸宸返回小兒血液內(nèi)分泌科病房后半月,所有化驗(yàn)指標(biāo)均已達(dá)到正常,終于順利出院!
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從您的角度上來講,儲(chǔ)存臍帶血對(duì)一個(gè)家庭的意義究竟是什么?
答:就我剛才講的這個(gè)例子,大家可以看出來,我們這個(gè)6歲的小患者,如果沒有儲(chǔ)存自體臍帶血的話,這場(chǎng)浩劫很難熬過得去,但是正因?yàn)樗麅?chǔ)存了自體臍帶血,在疾病正好需要的時(shí)候,順利進(jìn)行了自體臍血移植,他才能夠得以重生。
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針對(duì)社會(huì)上很多人認(rèn)為臍帶血使用率低沒必要存的問題,您怎么看?
答:很多人問過我臍帶血使用率的問題,臍帶血移植往往治療的是一些難治的血液系統(tǒng)疾病,先天免疫缺陷和遺傳代謝疾病,而自體臍血移植更多是治療實(shí)體瘤 、血液疾病等。目前使用臍帶血治療的患者比較多,一旦用上就能夠救命,當(dāng)然我們不希望能用上,但是如果你發(fā)生這種意外情況時(shí),它可能會(huì)挽救一個(gè)家庭,我想這就是自體臍血儲(chǔ)存的意義。再就是隨著科研的進(jìn)步,自體臍血可以治療腦癱、自閉癥、組織的修復(fù)。譬如缺氧性腦病、心梗、肝臟的損傷等等修復(fù)方面的應(yīng)用,還有腦部神經(jīng)系統(tǒng)疾病,隨著科研的進(jìn)步,臍帶血的利用越來越多,存儲(chǔ)后將來應(yīng)用的幾率很大,如果經(jīng)濟(jì)條件允許, 建議每個(gè)家庭都儲(chǔ)存臍帶血。
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對(duì)于臍帶血,國內(nèi)外的專家觀點(diǎn)和使用情況有什么不同?
答:國內(nèi)外專家的觀點(diǎn)基本一致,臍帶血有很多的潛能還沒有被完全發(fā)掘出來。現(xiàn)在臨床上比較成熟的就是臍帶血用于造血干細(xì)胞移植,來治療造血系統(tǒng)的疾病、缺陷性疾病 、遺傳代謝性疾病。臍帶血移植第一人庫爾茲伯格,最早用臍帶血移植治療范可尼貧血,后來又轉(zhuǎn)向治療自閉癥、腦癱。臍帶血的應(yīng)用越來越多,而國內(nèi)也相繼開始做這方面的研究,來印證庫爾茲伯格的發(fā)現(xiàn)。國內(nèi)國外的觀點(diǎn)基本一致,臍帶血的潛能很多,應(yīng)用還需要進(jìn)一步發(fā)掘,國內(nèi)外治療的疾病也是類似的,日本應(yīng)用的更多一些。國內(nèi)安徽省立醫(yī)院做的比較多 ,但是總的數(shù)目也在增多,我們現(xiàn)在對(duì)一些白血病、免疫缺陷的孩子,也會(huì)首選臍血移植。
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您最近做了一例自體移植的案例,您能介紹一下自體移植和異體移植有什么不同嗎?
答:自體移植和異體移植確實(shí)有很大的不同,一方面是它需要的細(xì)胞數(shù)較少,我們做異體移植 ,要求MSC單個(gè)核細(xì)胞數(shù)大于3.5×10^7/公斤,而CD34最好是大于1.5×10^5/公斤,但是自體移植細(xì)胞數(shù)可以明顯的降低,比如案例中的這個(gè)孩子,他的CD34是0.5×10^7/公斤,才達(dá)到異體移植的1/3左右他就能植入了,需要的細(xì)胞數(shù)相對(duì)是少的。第二個(gè)是沒有排異,因?yàn)槭亲泽w的東西,所以沒有排異,移植后不需要用抗排異藥物,這也是個(gè)非常大的優(yōu)勢(shì)。不需要抗排異藥,一是減少藥物的副作用,更重要的是感染發(fā)生率低,尤其對(duì)伴有感染的孩子是非常好的。自體臍血移植需要的預(yù)處理方案比較輕,預(yù)處理其實(shí)就是給孩子用一些化療藥,然后讓他的骨髓和免疫系統(tǒng)都收到打擊,能夠容納這個(gè)輸進(jìn)來的干細(xì)胞。預(yù)處理方案輕了以后,對(duì)孩子的臟器損傷也比較小,所以綜合來說,自體臍帶血移植對(duì)臟器損傷小、相對(duì)植入潛能強(qiáng)大,還有不需要用抗排異藥物,所以對(duì)于一個(gè)比較衰弱的,并發(fā)重癥感染的孩子,自體臍帶血移植是一種救命的方式。如果孩子情況比較好,當(dāng)然孩子將來生活質(zhì)量也非常好,恢復(fù)得也非常快。就像我們做的這個(gè)自體臍血移植的孩子,現(xiàn)在移植后四個(gè)月來復(fù)查的時(shí)候,他的血項(xiàng)、各個(gè)臟器的功能、免疫的檢查基本都是恢復(fù)正常的,那這個(gè)孩子今年9月就可以和正常小朋友一樣上學(xué)了。如果不是自體臍血移植的話,還要用藥物抗排異 他的免疫力是恢復(fù)不過來的,還有他臟器功能的損傷多多少少也是會(huì)有的,所以我覺得自體臍帶血移植是有優(yōu)勢(shì)的。
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現(xiàn)在除了我們最常見的血液系統(tǒng)的疾病以外,目前臍帶血研究方面還有哪些最新的成果和應(yīng)用前景?
答:這幾年臍血的應(yīng)用研究確實(shí)還是非常多的,除了治療血液系統(tǒng)的疾病,再就是治療腦癱,我覺得相對(duì)比較成熟。國外的庫爾茲伯格在做一些基礎(chǔ)研究,并且已經(jīng)在做二期臨床,國內(nèi)廣州那邊做的非常多的,他們把自體臍帶血輸給患兒,做一些神經(jīng)系統(tǒng)的評(píng)分,做影像檢查,發(fā)現(xiàn)這些孩子的認(rèn)知、運(yùn)動(dòng)等能力明顯提升。還有就是治療自閉癥,相對(duì)國內(nèi)開展的也非常多,包括我們濟(jì)南很多醫(yī)院也做了很多的這種病例,患兒應(yīng)用臍帶血以后,他的交流能力、交往能力有明顯地提升。還有對(duì)臟器損傷的修復(fù),比如對(duì)嚴(yán)重的肝損傷效果還是不錯(cuò)的,臨床用的相對(duì)比較成熟。還有對(duì)心梗的治療,我認(rèn)為也是目前在心內(nèi)科、內(nèi)外科比較熱的,他們做很多的臨床實(shí)驗(yàn)。還有對(duì)大腦損傷的治療,像缺氧缺血性腦病,大家也取得了很好的前景。目前我們兒科還想開展臍帶血治療支氣管肺發(fā)育不良的早產(chǎn)兒 ,因?yàn)橹夤馨l(fā)育不好,患兒用呼吸機(jī)以后非常難脫機(jī),他們也想試用這個(gè)治療方式,有些醫(yī)院已經(jīng)做了,感覺臨床效果不錯(cuò),所以我們這邊也想開一些臨床實(shí)驗(yàn)。
應(yīng)用前景方面,大家在做的,就是通過基因編輯技術(shù),比如這個(gè)孩子有先天性的疾病 ,基因有問題,那我們?cè)隗w外通過基因編輯,把這個(gè)有問題的基因修復(fù)好,修復(fù)好以后再通過自體移植,把好的細(xì)胞回輸給他,這樣來治療先天性疾病。這也是個(gè)非常有前景的治療,因?yàn)橹拔覀兌际怯靡恍┎《咀鲚d體,把一些正常的基因帶進(jìn)去,總是不可避免的會(huì)有一些病毒的激活、甚至腫瘤發(fā)生的潛在危害。那如果這個(gè)成功的話,應(yīng)該是非常有前景的,現(xiàn)在這個(gè)實(shí)驗(yàn)研究效果非常好,很多臨床醫(yī)生想做這方面的研究,還有對(duì)疾病預(yù)測(cè)的研究,比如說我得了某種疾病,我可以把我以前留存的臍帶血拿出來對(duì)比,看看是哪些地方出了問題 ,也可能找到一些疾病的發(fā)病機(jī)制,是后天的原因還是先天的原因,我覺得這對(duì)人類疾病的發(fā)現(xiàn)和治療,會(huì)有非常大的貢獻(xiàn)。